新華社東京12月16日電（記者錢錚）日本科研人員新近發現，小鼠體內一種核糖核酸（RNA）能阻止異常的脫氧核糖核酸（DNA）序列中遺傳信息的轉錄過程，也就是說小鼠在進化過程中自身攜帶基因治療“藥物”。
參與研究的日本北海道大學、熊本大學等機構14日聯合發布的新聞公報說，DNA攜帶的遺傳信息首先要轉錄到信使核糖核酸（mRNA），再由mRNA攜帶遺傳信息指導蛋白質合成。在此過程中，如果有錯誤的DNA序列被轉錄，就不能生成正常的mRNA，也由此會導致一些遺傳疾病。
小鼠體內存在許多可能導致遺傳疾病的DNA序列，但小鼠卻似乎依靠某種機制避免了這些序列進入mRNA。此次新研究發現，這種機制就是此前由日本科研人員發現的小鼠、倉鼠等小型嚙齒類動物所特有的一種非編碼RNA——4.5SHRNA。
先前研究人員對這種RNA的功能尚不了解。在本次研究中，科研人員使用基因組編輯技術培養出體內沒有4.5SHRNA的實驗鼠。測序結果顯示，它們的mRNA中有許多異常序列，這些異常序列在野生小鼠的mRNA中無法找到。
經深入研究，科研人員發現，4.5SHRNA由兩個模塊構成，其中一個起到發現異常DNA序列的感應器的功能，另一個負責防止這種異常序列進入mRNA。
公報說，可以說小鼠自己產生了4.5SHRNA——這種阻止異常的DNA序列中遺傳信息轉錄過程的基因治療“藥物”。研究人員期待能將這種自我防御機制應用於人類遺傳病的治療。該研究日前發表在美國期刊《分子細胞》上。
